RARE DISEASE MOUSE MODELS
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希少疾患マウスモデル
希少疾患は発症頻度が非常に低い疾患です。希少疾患を定義する正確な発症頻度の閾値は国によって異なります。7,000種類を超える異なる希少疾患が診断されており、希少疾患は世界中で約3億5,000万人に影響を与えています。すべての特定された希少疾患のうち、80%以上が遺伝的要因に関連し、90%が重篤な症状と結びついています。希少疾患の治療法にかなりの資金が必要なうえに、多くの希少疾患に対しては効果的な治療法が存在せず、これらの疾患に関する橋渡し研究は他の疾患領域の研究に比べて大幅に遅れています。希少疾患の革新的なマウスモデルは、そのような研究の貴重なツールです。GemPharmatechは、血友病、デュシェンヌ筋ジストロフィー、血友病A、進行性筋ジストロフィーなど、多くの神経学的に関連する希少疾患を含む複数の希少疾患のモデルを確立しています。
